Datos de la Acción COST:
- Programa: The European Cooperation in Science and Technology (COST)
- Nº acción: CA21113
- Fecha de inicio y fin: 15/09/2022 – 14/09/2026
- Duración: 48 meses
- Área(s) científicas:Biotecnología médica: terapia génica, terapia con células madre, medicina regenerativa para biotecnología médica
- Palabras clave: Edición del genoma - ATMP - nucleasas con dedos de zinc - TALEN - CRISPR/Cas9
- Web de la Acción COST: https://www.cost.eu/actions/CA21113/; https://www.genehumdi.eu/
- Twitter:https://twitter.com/GeneHumdi
Investigadores/as IMIB participantes:
- Nombre y apellidos: Francisco José Nicolás Villaescusa
- Área de investigación IMIB: Área 6. Inmunología, microbiología y enfermedades infecciosas
- Grupo de investigación IMIB: Laboratorio de Regeneración, Oncología Molecular y TGFß
- Posición de liderazgo en la Acción: No
- Participación en Grupos de Trabajo:
- WG3 - Delivery strategies
- WG8 - Dissemination
Resumen:
Los avances recientes en las tecnologías de edición del genoma (GE) han abierto la posibilidad de tratar enfermedades a través de modificaciones precisas de los genomas de los pacientes. Se han logrado resultados impresionantes en modelos animales de varios trastornos genéticos, enfermedades infecciosas y cáncer, y ya se están realizando varios ensayos clínicos. Sin embargo, la integración inadecuada de los resultados de la investigación académica en la estrategia de desarrollo de la investigación de las empresas farmacéuticas, el interés insuficiente de las instituciones académicas en la ciencia regulatoria y la ausencia de estándares establecidos para una relación riesgo-beneficio bien aceptable por parte de las agencias reguladoras, impiden su aplicación general para el tratamiento de enfermedades humanas.
Por lo tanto, la traducción de las tecnologías de GE para abordar las necesidades de salud pública requiere una fuerte colaboración entre la investigación básica y clínica, los organismos reguladores y las diferentes partes interesadas involucradas en cada aplicación. Existen varias redes para mejorar o analizar las tecnologías GE para diferentes aplicaciones, sin embargo, ninguna cubre a todos los actores involucrados en la traducción de la terapia génica.
El objetivo principal de GeneHumdi Action es reunir a empresas farmacéuticas, instituciones académicas, agencias científicas y reguladoras, empresas de biotecnología, asociaciones de defensa de los pacientes y tecnología de la información para abordar la fragmentación del conocimiento con el fin de acelerar la traducción de las tecnologías de GE al tratamiento de enfermedades humanas.
Los desafíos de GenE-Humdi se abordarán a través de los siguientes grupos de trabajo:
- WG1 – Organization and managment
- WG2 - Improvement of GE technologies
- WG3 - Delivery strategies
- WG4 - Safety issues: Monitoring and standardization
- WG5 - Translation into the clinic
- WG6 - Technological transfer and industry
- WG7 - Regulatory Issues
- WG8 - Dissemination
