Datos del proyecto:
- Organismo financiador: Comisión Europea / European Health and Digital Executive Agency
- Programa: Horizonte Europa / Pilar 2 / Clúster Salud / HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-two-stage
- Nº proyecto: 101080156
- Nº de socios: 3 de 3 países
- Participantes del Sistema Regional de Salud: FFIS (Socio Coordinador); Servicio Murciano de Salud (Entidad afiliada a la FFIS)
- Otros participantes de la Región de Murcia: No hay
- Fecha de inicio y fin: 01/10/2023 – 30/09/2026
- Duración: 36 meses
- Máxima contribución de la EU para el proyecto: 2.682.897,50€ (100% de los costes elegibles); 819.750€ (FFIS); 87.500€ (SMS)
- Área(s):Bioquímica y biología molecular. ARNm, eritropoyesis, nanopartículas lipídicas, focalización, salud, anemia congénita
- Web del proyecto: www.nanemiar.eu
- LinkeIn: https://www.linkedin.com/showcase/nanemiar/
- Twitter: https://x.com/Nanemiar
- Instagram: www.instagram.com/nanemiar/
Resumen del proyecto:
El ARN mensajero (ARNm) ha demostrado recientemente ser una modalidad profiláctica que puede desarrollarse y emplearse rápidamente con alta eficacia y baja toxicidad. En comparación con la terapia génica basada en ADN, el ARNm tiene ventajas significativas, incluida una mayor seguridad intrínseca, un gasto menor de desarrollo y requisitos regulatorios menos estrictos para la aprobación clínica.
En este proyecto, aprovechamos estos beneficios para matar 2 pájaros de un tiro: primero, desarrollamos una nanomedicina, la primera de su tipo, para las anemias congénitas, un grupo de enfermedades raras de trastornos sanguíneos hereditarios poco comunes caracterizados por una producción ineficaz de glóbulos rojos.
Nuestra propuesta de terapia basada en ARNm dirigida a la médula ósea contribuye al primer plan estratégico Horizonte Europa (2021-2024) para terapias nuevas y avanzadas para enfermedades no transmisibles y se espera que suponga una gran mejora con respecto a las opciones de tratamiento actuales en términos de eficacia y seguridad.
En segundo lugar, proporcionamos conocimientos fundamentales sobre la administración dirigida de polinucleótidos no virales, con una plataforma que puede explotarse para la próxima generación de terapia celular y genética en un contexto más amplio.
Para lograr esto, nuestro consorcio combina el conocimiento único sobre la biología del ARNm de la holandesa Biotech Mercurna con dos excelentes socios de investigación (de España y Francia) que han demostrado experiencia en el campo de la anemia. Al centrarse en un modelo de enfermedad rara bien reconocido, la beta-talasemia, y combinar un modelo de ratón de la enfermedad bien establecido, material ex-vivo de los pacientes y experiencia previa en el desarrollo de fármacos, construimos un consorcio sólido para tratar la anemia congénita.
Además de la Fundación para la Formación e Investigación Sanitarias de la Región de Murcia (FFIS /IMIB) participa en el proyecto de nuestra Región el Servicio Murciano de Salud como entidad afiliada de la FFIS/IMIB.
El Sistema Regional de Salud participa en los siguientes paquetes de trabajo (Work Package WG)
WP1: Development of therapeutic mRNA
Este paquete de trabajo se centrará en desarrollar una molécula de mRNA estable y efectiva que consiga una buena expresión y estabilidade temporal adecuada en las células madre de donantes sanos para su posterior uso terapéutico en la enfermedad.
WP3: Pre-clinical potential of the selected mRNA
Este paquete de trabajo se centrará en desarrollar ensayos usando el mRNA seleccionado considerando los WP1 y WP2, es decir se utilizará el mRNA selecionado en el WP1 según sus propriedades de expresión y estabilidade y la farmacocinética obtenida en modelos de roedor en el WP2.
Como coordinadores del proyecto, el equipo murciano se encargará además de los WP4 y WP5.
WP4: Project Management
El trabajo se centrará en:
- Gestión del proyecto, soporte legal y financiero.
- Gestión de datos, supervisión de riesgos
- Gestión estratégica a nível del consorcio internacional
WP5: Dissemination and Exploitation
- Diseño y actualización del Plan de Difusión y Explotación, incluidas las actividades de comunicación
- Diseminación abierta y colaborativa a través de diversos canales (redes Sociales, conferencias científicas, eventos Internacionales, etc.)
- Publicación de resultados.
- Diseño de la indentidad corporativa, la página web y del material promocional del proyecto
Reflexiones del grupo de investigación / innovación regional:
Nuestra participación como coordinador del proyecto, y nuestra unidad a la entidad afiliada, el SMS, nos permitirá trasladar a los pacientes la terapia en forma de un futuro estudio clínico.
