Datos de la Acción COST:
Investigadores IMIB participantes:
- Nombre y apellidos: María Sabater Molina y Juan Ramón Gimeno Blanes
- Área de investigación IMIB: Área 2. Enfermedades cardiovasculares y respiratorias
- Grupo de investigación IMIB: Cardiologia clínica y experimental
- Posición de liderazgo en la Acción: No
- Participación en el Grupo de Trabajo (Working Group): WG2 - Model systems: standardized operating procedures (SOP) for in vitro and in vivo uptake experiments will be generated, disseminated, and implemented to improve reproducibility an comparison between groups
Resumen:
Los oligonucleótidos antisentido (ASO) son una nueva clase de fármacos que, dirigidos de forma muy específica, podrían corregir defectos genéticos de enfermedades hereditarias raras, modular enfermedades autoinmunes o neurodegenerativas o dirigirse a tumores o virus. Sin embargo, solo algunos de estos medicamentos se encuentran actualmente en el mercado y han sido menos efectivos de lo que se esperaba. El principal obstáculo en su eficacia parece ser su dificultad de llegar a los tejidos diana, aunque la investigación traslacional sobre los ASO está aumentando, se sabe muy poco sobre los mecanismos por los cuales los ASO son absorbidos por diferentes tejidos y células específicas.
Con respecto a la entrega (“delivery”), el campo ASO está fragmentado, con investigadores del mundo académico y de la industria que trabajan de forma aislada en enfermedades específicas, centrándose generalmente en los efectos terapéuticos en los tejidos diana. El objetivo principal de la acción es la administración de ARN antisentido terapéutico (DARTER) utilizando la creación de redes y el desarrollo de capacidades en el campo de la administración de la terapia con ácidos nucleicos para permitir que los medicamentos basados en ASO y dirigidos al ARN alcancen su máximo potencial y se conviertan en una opción terapéutica convencional.
DARTER actuará a través de 3 Grupos de Trabajo con objetivos de investigación (estrategias de entrega, sistemas modelo, seguridad y toxicología) y un grupo de desarrollo de capacidades (comunicación con las partes interesadas) con el objetivo de lograr consenso sobre los protocolos y la evaluación de la entrega de ASO y la toxicología y capacitar a nuevos investigadores dentro de un marco de investigación cooperativa.
La red DARTER COST integra participantes de países COST y varios socios internacionales, incluidos académicos, socios industriales, representantes de pacientes y médicos, y está abierta a otras partes interesadas.
